臨床試験現場のパフォーマンスの最適化

この記事は、IBMとPfizerの臨床試験のパフォーマンスを向上させるAI技術の応用に関するシリーズの一部であり、登録とリアルタイム予測に焦点を当てています。さらに、患者数を増やす方法、治験募集におけるダイバーシティー、生成AIや量子コンピューティングの応用可能性についても、こちらで紹介していきたいと考えています。企業は、これらの相互依存するプロセスを総合的かつ統合された方法で管理することが、変化の達成に向けて成功するために不可欠であることを、これまで以上に認識しています。

業界や研究は進歩しているにもかかわらず、医薬品を市場に投入することは、依然として複雑なプロセスであり、改善の余地は大いにあります。臨床試験は時間と費用がかかる上、企業の制御が及ばない理由により、大部分が非効率的です。効率的な臨床試験サイトの選定は、業界全体にとって依然として重要な課題となっています。タフツ大学医薬品開発研究センターが実施し、2020年に発表された調査によると、治験の23%が予定していた募集スケジュールを達成できていないことがわかりました。4年経った今でも、 IBMの顧客の多くは依然として同じ苦労をしています。予定されていた募集スケジュールに間に合わなかったり、特定の施設で参加者の登録ができなかったりすると、製薬会社に多大な金銭的影響が生じ、医薬品や医療サービスのコスト増加という形で医療提供者や患者に波及する可能性があります。拠点選択と人材採用の課題は、IBMのバイオ医薬品企業のお客様にとって主要なコスト要因であり、企業やパイプラインの規模によっては、年間1500万～2500万ドルと見積もられています。これは、既存のセクターベンチマークと一致しています。

治験実施施設のパフォーマンス不足により臨床試験が早期に中止されると、研究上の疑問は未解決のままとなり、研究結果は結局公表されません。ランダム化臨床試験のデータと成果を共有できないことは、体系的なレビューとメタ分析に貢献する機会を逃すだけでなく、バイオ医薬品コミュニティとの教訓の共有も欠如することを意味します。

人工知能（AI）がバイオ医薬品分野に浸透する中、臨床試験サイトの選定プロセスや継続的なパフォーマンス管理にAIを統合することで、企業は施設パフォーマンスに関する貴重な知見を得られます。これにより、被験者募集期間の短縮、グローバルなサイト拠点数の削減、大幅なコスト削減が実現する可能性があります（図表1）。AI は、治験マネージャーや経営陣が戦略的な意思決定を行うためのデータを提供することもできます。この記事では、バイオ医薬品企業がAI主導型のアプローチを活用して、エビデンスベースの情報に基づいた意思決定を行い、臨床試験サイトの成功の可能性を高める方法について概説します。

登録戦略担当者と施設パフォーマンス分析担当者は、特定の試験に合わせた堅牢なエンドツーエンドの登録戦略を構築し、優先順位付けする責任を負います。そのためにはデータが必要ですが、データには事欠きません。彼らが直面する課題は、施設のパフォーマンスを示すデータが何であるかを理解することです。具体的には、パフォーマンスの悪い施設を登録計画やリアルタイム実行の戦略に組み込むことができるように、サイトのパフォーマンスに関する洞察をどのように導き出すことができるかということです。

理想的なシナリオでは、募集の期待を満たせないリスクがある臨床試験施設のパフォーマンスを、相対的かつ一貫した精度で予測できるようになります。最終的に、施設のアクティビティと登録の進行状況をリアルタイムで監視できるようにすることで、事前にタイムリーな緩和措置をプロンプトすることができます。そうすることで、初期の臨床試験計画、参考情報の割り振り、実現可能性のアセスメントを支援し、経済的損失を防ぎ、臨床試験登録を成功させるためのより良い意思決定が可能になります。

さらに、バイオ製薬企業は、包括的なガバナンスなしにAI機能を社内で散在的に構築している可能性があります。臨床試験プロセスをサポートするために、部門全体で学際的なチームを編成することは困難であり、多くのバイオ製薬企業はこれを個別の方法で行っています。これは、多くのグループが、一貫性のあるシステムやプラットフォームに完全には統合されていない大量のAIベースのツールを使用していることになります。したがって、ガバナンスを確立し、共同配信パートナーシップの形での運用モデルであるAIおよびデータサイエンス機能を強化するために、より多くのクライアントがAIリーダーに相談する傾向があるとIBMは観察しています。

AIを活用した3つの機能を採用することで、バイオ製薬企業は臨床試験場所の選択プロセスを大幅に最適化しながら、スケールアウトが可能なコアAIコンピテンシーを開発し、再投資や再配分可能な資金を節約できます。こうした利点を活かすことができれば、製薬会社が大きな競争上の優位性を獲得できる可能性が高まります。

AI駆動型登録率予測

登録予測は通常、評価版の開始前に実施され、登録戦略家や実現可能性アナリストが初期評価計画、リソース割り当て、実現可能性評価を行うのに役立ちます。正確な登録率予測は、経済的損失を防止し、性能を考慮に入れることで登録計画の戦略化を助け、不足や遅延を回避する効果的な予算計画を可能にします。

• 臨床試験開始前の過去のパフォーマンスに基づいて、パフォーマンスの悪い臨床試験施設を特定できるため、実施施設の不備も包括的な登録戦略に反映させることができます。
• 必要な初期財務情報を見積り、十分な資金を確保することで予算計画を支援し、予算不足や、登録プロセスを遅らせる可能性のある後からの追加資金の要求の必要性を防ぎます。

AIアルゴリズムは、包括的な募集データを分析し、登録率を正確に予測するための、従来の統計的アプローチを上回る可能性を秘めています。

• 包括的な募集データを分析する機能が強化され、研究、適応症、国または地域レベルでの登録率を正確に予測できます。
• AIアルゴリズムは、臨床試験現場でのエクスペリエンスはもちろんのこと、実現可能時に収集された膨大なデータを通じて、根底にあるパターンと傾向を特定するのに役立ちます。過去のパフォーマンスデータと RWD (実世界データ) を組み合わせることで、隠れたパターンを解明し、従来の統計的アプローチに比べて高い精度で登録率の予測を強化できる可能性があります。AIアルゴリズムを活用して現在のアプローチを強化することは、検出能力、適応性、拡張性の向上を目的としており、登録率などの複雑な臨床試験結果を予測するための貴重なツールにしています。多くの場合、大規模なチームや確立されたチームは、展開と検証が複雑であるため、AI の統合を敬遠します。しかし、より正確で堅牢な予測を達成するためにアンサンブル手法を採用することで、より大きな価値が得られることが観察されています。

施設のパフォーマンスのリアルタイム監視と予測

施設のパフォーマンスをリアルタイムで洞察することで、登録の進行状況に関する最新の洞察が得られ、パフォーマンスの問題の早期発見が促進され、臨床試験の成功を促進するための積極的な意思決定と軌道修正が可能になります。

• 試験期間中、さまざまなソースから登録データを継続的に取得して分析することで、登録の進捗状況と完了のタイムラインに関する最新の洞察を提供します。
• リアルタイム監視から登録シナリオを即座にシミュレートすることで、チームは登録予測を強化し、登録の遅れ、患者の適格性に関する問題、患者の関与の欠如、施設のパフォーマンスの矛盾、リソース不足、規制順守など、施設のパフォーマンスの問題を早期に検出できるようになります。
• エビデンスに基づく意思決定を可能にするタイムリーな情報を提供して、臨床試験を軌道に乗せるためのストラテジーの調整や参考情報の割り当てなど、より大きな影響を与える軽微な軌道修正を可能にし、試験の成功を最大化します。

AIは、データ分析を自動化し、タイムリーなアラートと洞察を提供し、予測分析を可能にすることにより、リアルタイムのサイト性能監視と予測を可能にします。

• AIモデルは、リアルタイムの施設のパフォーマンスデータの異常を検知するように設計できます。モデルは過去のパターンを学習し、高度なアルゴリズムを使用することで、予想される施設のパフォーマンス レベルからの逸脱を特定し、アラートをトリガーできます。これにより、施設のパフォーマンスに矛盾が発生した場合に迅速な調査と介入が可能になり、タイムリーな解決が可能になり、悪影響を最小限に抑えることができます。
• AIは、登録率、脱落率、登録目標達成率、参加者の多様性など、施設パフォーマンスに関連する主要パフォーマンス評価指標の効率的かつ正確な追跡と報告を実現します。これはリアルタイムのダッシュボード、視覚化、およびレポートに統合でき、利害関係者に施設のパフォーマンスに対する包括的かつ最新の洞察を提供します。
• AI アルゴリズムは、データ内の複雑なパターンを解明して推論し、継続的な学習と改善を促進するための強化を可能にするため、リアルタイム予測で大きな利点をもたらす可能性があり、より正確で情報に基づいた予測結果につながります。

緩和計画の実行のためのNext Best Action（NBA）エンジンの活用

治験の実施中に明確に定義され実行された緩和計画を策定することは、試験を成功させるために不可欠です。

• 緩和計画は、緊急時対応策と代替ストラテジーを提供し、治験の継続性を容易にします。予期しない出来事や課題に対処するための計画を立てておくことで、スポンサーは混乱を最小限に抑え、試験を順調に進めることができます。これにより、治験を計画通りに進めることができない場合に、試験的な中断による経済的負担を回避できます。
• 治験実施中の緩和計画の実行は、複雑な治験環境、不測の事態、スケジュールと対応力の必要性、コンプライアンスと規制上の考慮事項などにより、困難な場合があります。これらの課題に効果的に対処することは、治験とその緩和努力の成功にとって非常に重要です。

Next Best Action (NBA) エンジンは、施設のパフォーマンスをリアルタイムで最適化するために最も効果的な緩和アクションまたは介入を推奨できるAI搭載のシステムまたはアルゴリズムです。

• NBA エンジンはAIアルゴリズムを利用して、さまざまなソースからのリアルタイムの施設のパフォーマンス データを分析し、パターンを識別し、将来のイベントや結果を予測し、問題が発生する前に、軽減アクションを必要とする潜在的な問題を予測します。
• 治験の特定の状況を考慮して、エンジンは最適化手法を使用して、事前に定義された主要な治験実施メトリクスに一致するアクションの最適な組み合わせを検索します。さまざまなシナリオの影響をはこちらし、トレードオフを評価し、実行すべき最適なアクションを決定します。
• 最善の次の行動がスポンサー、調査員、サイトコーディネーターなどの利害関係者に推奨されます。推奨事項は、対話型ダッシュボードを通じて表示することで、理解を深め、利害関係者が情報に基づいて意思決定できるようにします。

臨床試験は製薬業界の根幹です。ただし、治験はしばしば遅延し、その結果、所定の研究期間が大幅に延長されることがあります。幸いなことに、試験管理上の課題に対処する明確な解決策がいくつか存在します。それは。プロセスと関与する関係者を理解すること、このユースケース内でAI能力を構築しながら長期的なAI戦略を採用すること、登録予測、リアルタイムサイト監視、データ駆動型レコメンデーションエンジンを実現するための新たな機械学習モデルへの投資です。これらの取り組みは大幅なコスト削減をもたらすだけでなく、バイオ医薬品企業がAI投資の効果を確信する助けとなります。

IBM ConsultingとPfizerは協力して、臨床試験の失敗に伴う時間とコストを削減することで製薬業界を変革し、必要な患者に医薬品をより迅速かつ効率的に届けられるようにしています。

IBMのテクノロジー、データ戦略、コンピューティング能力とファイザーの広範な臨床経験を組み合わせて、募集失敗のリスクにさらされている臨床試験現場をより正確に予測するために、古典的な機械学習と組み合わせた量子コンピューティングのコラボレーションも確立しました。量子コンピューティングは、量子力学の原理を利用して古典的なコンピューターでは複雑すぎる業界のクリティカルな問題を解決する、急速に出現している革新的なテクノロジーです。